干细胞技术：快车道上还需系好标准“安全带”

目前，干细胞技术已经成为生物医药产业的热点，是最具有转化前景的研究领域之一。干细胞有什么作用？如何推动我国干细胞研究和应用的规范化、标准化？

日前，我国首个人源干细胞国家标准《生物样本库多能干细胞管理技术规范》（GB/T 42466-2023）（以下简称《规范》）正式发布。《规范》涵盖了干细胞采集和接收、复苏和培养、冷冻与储存、质量控制等方面。这一国家标准的发布，标志着我国在干细胞样本库管理上有了标准技术支撑，对于干细胞技术的发展具有重要意义，也为干细胞领域后续相关标准的制定提供了先行示范。

“万能细胞”有何作用

“干细胞是一种具有自我复制和多向分化潜能的细胞，可以参与细胞替代和组织再生。”中国科学院院士、金凤实验室主任、中国干细胞与再生医学协同创新平台理事长卞修武说，干细胞又被称为“万能细胞”。

干细胞的两种特性就像孙悟空的两样本领。第一种就是一根毫毛一吹，就会变成另外一只一模一样的猴子——干细胞具有相似的复制和再生能力，可以制造出与自身相同的细胞；第二种就是“七十二变”，干细胞可以改变自己的形态，分化成其他组织细胞。

根据细胞来源不同，干细胞可以分为胚胎干细胞、诱导多能干细胞和成体干细胞。干细胞在人体中一直存在，不过分化能力会随年龄增大而减弱。

“我们的身体里有很多的干细胞，它们可以帮助我们的身体保持健康。在这个过程中，干细胞会一直成长，然后成熟、被替换。”卞修武表示。干细胞技术的研究与应用能帮助人类探索生命的奥秘，同时也对诸多疾病的治疗、新型药物的研发筛选等具有重要意义。

干细胞在临床上有很大的应用价值，不过并不代表干细胞可以解决所有的问题。卞修武表示，现在有些疾病的病因并不明确，此外，目前对干细胞的研究还不够深入。不同的疾病、不同的个体、不同的器官，所需要的干细胞也不同。

研究应用亟须建立统一标准

目前，干细胞研究是生命科学领域的前沿和热点。我国的细胞治疗发展时间较短，但劲头十足。近年来，北京、上海、天津、深圳等地都在大力发展细胞治疗产业。2022年，上海推出《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》，提出力争到2024年上海细胞治疗产业规模达到100亿元；同年，深圳接连发布扶持生物医药产业发展的文件，将重点支持包括细胞治疗药物在内的产业集群高质量发展。

目前，我国干细胞产业链分为上中下游三个部分。处于上游的主要是干细胞采集与存储企业；中游是干细胞增殖与药物研发企业，主要从事技术研发工作；下游由开展干细胞医疗的机构组成，以三甲医院为主。

目前临床上应用成熟的干细胞治疗疾病的方法，主要有应用造血干细胞移植治疗血液系统疾病，其余的干细胞治疗方法还处于从临床前研究向临床试验和应用转化阶段。

“作为临床医生，我最关心的四个字是‘安全有效’。”中国科学院院士、首都医科大学健康医疗大数据国家研究院院长王松灵表示，有了统一的干细胞标准，才能确保干细胞领域的新技术、新产品应用在患者身上时是安全有效的，药物质量是恒定的，是遵循了相关规定、目标、条件产出的，避免对患者造成不良影响。

据了解，干细胞以及所属的细胞制品由于其异质性、活性变化等特殊属性，长期以来一直不被认为属于药物，在临床应用上更是被认为难以规模化应用。

中国医药生物技术协会副理事长吴朝晖表示，由于来源不一、类型多样、功能复杂，干细胞在制备工艺、质控手段、应用方式、适应症选择等方面差异较大，亟须建立统一标准，促进临床研究和临床试验更好发展。

标准制定是产业发展的基本保证

对于干细胞等新兴领域而言，技术发展往往比标准制定“快一步”。为减少监管空白，我国鼓励具备相应能力的学会、协会、商会、联合会等社会组织和产业技术联盟，协调相关经营主体，共同制定满足市场和创新需要的标准，增加标准的有效供给。

“对于干细胞这一新兴领域，我们已拥有了团体标准和国际标准，目前缺少的就是国家标准。”中国细胞生物学会标准工作委员会主任、中国干细胞与再生医学协同创新平台标准工作组组长赵同标认为，“干细胞标准化的建设在我国干细胞转化研究和应用的规范化方面起着重要作用。”

卞修武院士表示，此次发布的国家标准，一方面是让科研人员和老百姓了解到干细胞领域需要标准，干细胞技术并不是可以任意使用的；另一方面是让研发机构能主动对照标准去建设平台和利用干细胞，保证干细胞技术安全有效。

“标准让研究和应用有所参考，也是产业发展的基本保证。”中国科学院院士、昆明理工大学灵长类转化医学研究院院长季维智表示，当前，干细胞领域的标准制定还面临很大挑战。但随着干细胞理论和技术研究的深入，相信会有更多新的标准出来，而现有的标准也将进一步完善，从而更好地推动这一前沿领域发展。（记者 雍黎）